TERAPIA GENICA PER L'ERADICAZIONE DEL GLIOBLASTOMADOMANDA (Domanda di brevetto PCT n. WO2017/032869A1)

TECNOLOGIA

Il trattamento terapeutico sperimentale proposto, brevettato in SISSA e sviluppato dal prof. Mallamaci, consiste in una terapia genica per l’eradicazione del Glioblastoma (GBM), caratterizzata dal prendere di mira, simultaneamente, un numero notevole di distinti nodi metabolici, cruciali per la malignità dello stesso specie nelle fasi più avanzate della sua progressione. Ciò spiega l'elevata frequenza di risposta osservata negli studi sperimentali condotti sinora. In più l'attività terapeutica si dispiega specificamente nelle cellule staminali del tumore, facilitandone l'eradicazione. Il trattamento nasce dalla valorizzazione dei risultati dello studio dei meccanismi normali di regolazione della astrogenesi cortico-cerebrale condotti presso il Laboratorio di Sviluppo della Corteccia Cerebrale della SISSA (http://lccd.sissa.it/). Esso si basa sulla sovraespressione controllata del gene EMX2, implicato nella regolazione normale della istogenesi cerebrale, capace di indurre il collasso di tutti i glioblastomi al momento testati, in vitro ed in vivo.

VANTAGGI

La terapia sperimentale proposta, rispetto alle altre oggi disponibili, consente di agire simultaneamente su un numero notevole di distinti nodi metabolici, fra i quali molti cruciali per la malignità del tumore nelle fasi più avanzate della sua progressione. Come tale, essa lascia presagire:
- una elevata frequenza di successo con tumori primari di diversa origine molecolare;
- una particolare capacità da parte del trattamento di contrastarne le recidive.

MERCATO DI RIFERIMENTO

Ogni anno, il GBM affligge 2000 nuovi pazienti in Italia, 15.000 nella EU, oltre 200.000 nel mondo intero, con un tempo di sopravvivenza che non supera i 15 mesi. Da un punto di vista prettamente economico, il "mercato globale" per il trattamento di questa famiglia di tumori è stato quantificato in 659 milioni US$ nel 2014 e si stima che triplicherà entro il 2024 raggiungendo i 3.3 miliardi di US$ (Fonte: GlobaData – 2014).

TECHNOLOGY READINESS LEVEL

La terapia ha ottenuto risultati molto incoraggianti nella sperimentazione in vitro già effettuata e nei primi esperimenti in vivo, su modelli murini (TRL 3/4).

REFERENTE SCIENTIFICO

Prof. Antonello Mallamaci - Direttore del Laboratorio di Sviluppo della Corteggia Cerebrale della SISSA

COLLABORAZIONI AUSPICATE

La tecnologia brevettata, non essendo ancora vincolata commercialmente, è suscettibile di co-sviluppo congiunto, licenza esclusiva, cessione del brevetto.